Lægemiddelstyrelsen 28. maj 2008 Sundhedsøkonomiske analysers betydning for tilskudsbeslutninger Henrik Hauschildt Juhl Vicedirektør Dansk Sundhedsinstitut

Sundhedsøkonomiske analyser – krav og retningslinier Hvad er kravene til sundhedsøkonomiske analyser? Processen gennem 10 år Erfaringer med analyserne Hvad er forhindringerne for at opnå tilskud?

Generelt tilskud - hvis lægemidlet har en sikker og værdifuld terapeutisk effekt på en velafgrænset indikation, og lægemidlets pris står i rimeligt forhold til dets behandlingsmæssige værdi

Frivillig brug af sundhedsøkonomiske analyser Økonomiske analyser kan indgå i vurdering Danske retningslinier Aftale med DSI Notat om erfaringer Permanent ordning Rapporteringsstruktur – bindende Tillæg om moms og diskontering Notat om erfaringer

Danske retningslinier til vurderingen af lægemidlets pris i forhold til dets behandlingsmæssige værdi Sundhedsministeriets udarbejdede i samarbejde med OU, KU og DSI i marts 1998 retningslinier for sundhedsøkonomiske analyser Det er ansøgeren der er ansvarlig for design og for at inkludere alle relevante elementer Retningslinier er løbende blevet præciseret DSI har til dato foretaget evalueringen af analyserne.

Hvad vurderes? DSI evaluerer primært om analyserne er i overensstemmelse med retningslinierne Der er ikke entydige retningsliner for hvornår noget er omkostningseffektivt - men over ca kr. per leveår/QALY – så tænker man sig om Hvis man vil spille med i det spil - så sørg for at analyserne bliver lavet af nogle der kender spillereglerne.

Hvorfor ikke bare bruge udenlandske data? Resultater er vanskeligt at overføre!! Forskellige retningslinier Forskellige arbejdstilrettelæggelse giver forskelligt ressourceforbrug Forskellige prisniveauer...

Danske retningslinier kort fortalt Princip Sikre sammenlignelighed Sikre overensstemmelse med danske værdier og principper

Danske retningslinier kort fortalt Omkostninger Anvendelse af direkte og indirekte (men særskilt) Brug af human kapital metoden Tilbageholdenhed mht. uhåndgribelige omkostninger Krav om diskontering Krav om kilder

Danske retningslinier kort fortalt Effektmål Ikke generel accept af intermediære outcomes (men tid uden symptomer er fx ok) QALY anbefales CBA anerkendes

Danske retningslinier kort fortalt Metode Modelanalyserer ok, hvis tilpasset lokale forhold og mange følsomhedsanalyser –”noget som i kun få tilfælde vil kunne gøres på en rimelig måde” Brug af data fra RCT for effekt – men også gerne for omkostninger Samlede omkostninger bør angives

Danske retningslinier kort fortalt Rapportering Skal kunne genskabe analysens resultater Krav om klar konklusion og diskussion af resultater Skal følge en standardiseret rapporteringsstruktur

Retningslinier er uundværlige men.. Lige så vigtigt er GOD ØKONOMISK PRAKSIS Eksempel: Hvis man konsekvent anvender DRG takster hvor sygesikringstakster er mere relevante når det er opportunistisk Balance: Sol og vind bør fordeles konservativt.

Vurderingsprocessen Overholder analysen generelt accepterede metodekrav ? Er der solid evidens for de effekter der indgår ? Er der belæg for de konklusioner der drages?

Behovsorienteret / Realistisk Checker ikke hver detalje Hvis vi støder på noget, så graver vi Ikke urimelige krav - hvad ville/kunne man selv have gjort?

Hvordan så det ud i 2000 ? Tal i analyser  klin. Studier Ikke-signifikante forskelle anvendes Øk. analyse kun på en subgruppe Modelstrukturer gemmer udokumenterede antagelser Omkostningskomponenter ikke medtaget Udenlandske ressourceforbrugsdata anvendt ukritisk

Hvordan så det ud i 2000 ? (II) ”fordrejet” anvendelse af kliniske data (manglende konservatisme) Manglende følsomhedsanalyser Urealistisk ekstrapolation af data Uigennemskuelige beregninger

Konklusion 2000 Kvaliteten af analyserne må blive bedre - ellers har det ikke megen mening!

Erfaringer 2001 problemer med: Brug af udenlandske data Udvælgelse af data Valg af sammenligningsgrundlag Følsomhedsanalyser

Hvad gjorde vi for at få bedre analyser? Erfaringsnotater Rapporteringsstruktur med ”hints” Tillæg om moms og diskontering Dialog –Med industrien generelt –Med tilskudsansøgere før indlevering af analyser

Har det så hjulpet ?

Problemlisten 2008 (tentativ) Dokumentation (fraværende, usikker eller utilstrækkelig) Følsomhedsanalyser (selektive og utilstrækkelige) Anv. Udenlandske data Værdisætning Design, model og metode Tidshorisont Konklusion (afspejler ikke i tilstrækkelig grad data og usikkerhed)

Mulige forklaringer ? IKKE at industrien ikke har erfarne folk! Pricing => marginal omkostningseffektivitet Sundhedsøkonomen er måske ikke den eneste der bestemmer Danmark er ikke højt prioriteret når internationale koncerner prioriterer Det er krævende mht. data og modellering at vise omkostningseffektivitet Manglende realisme/konservatisme ved modellering

Hvorfor bliver så mange undersøgelser underkendt Manglende eller dårlig dokumentation for effekt på endelige outcomes / særligt modellerede outcomes. Opportunistisk udvælgelsen af data

Hvad kendetegner den troværdige analyse - Hvordan får du tilskud? Et godt produkt – der har dokumenteret virkning på de endelige outcomes!!! En prissætning der står mål med effekten Sober rapportering, der rimeligvis afspejler danske forhold – herunder klinisk praksis

Måske fungerer det faktisk godt... Nogen gange lidt striksere end vores nordiske naboer Men enkelttilskudet giver mulighed for individuel vurdering. Det er på mange måder en succes at man har formået at sige nej (ind i mellem) Alternativt er loven jo meningsløs.

Problemet med at sige nej går ikke væk...

Kunne NICE modellen være et alternativ? NICE er en del af NHS Evaluerer både gamle og nye teknologier – samt beslutter finansiering og retningsliner for anvendelse. Udliciterer evalueringerne til forskningsmiljøerne Evalueringerne kan kommenteres og ankes af parterne i sagen. Alt skriftlig materiale fra hele processen på måneder bliver løbende langt på hjemmesiden