Godkendelse af lægemidler til børn Steffen Thirstrup Overlæge, PhD Lægemiddelgodkendelse

Midt i en udvikling De senest 5-10 år Nuværende Væsentligt øgede krav til dokumentation i forbindelse med godkendelse af lægemidler til børn Nuværende Lægemidler til børn skal være afprøvet på børn! Etisk overvejelser Raske eller syge børn? Ekstrapolation fra voksne?

Nuværende ICH E11 - Clinical investigation of medicinal products in the paediatric population (20 juli 2000) Afvejning af fordele og ulemper ved afprøvning i børn Minimerer behovet for undersøgelser i børn mest muligt Undersøgelser alt overvejende i syge børn Extrapolation

Ekstrapolation (Voksne => børn) Sygdommen forekommer kun hos børn Indledende undersøgelser i raske voksne Hovedparten af udviklingen i syge børn Sygdommen forskellig hos børn og voksne Som ovenfor ICH E11 - WWW.ICH.GOV

Ekstrapolation (Voksne => børn) Sygdommen ens hos børn og voksne Velkendt sammenhæng mellem lægemiddelkoncentration og effekt Lægemiddelomsætning i relevante aldersgrupper (syge) Ingen sammenhæng mellem lægemiddelkoncentration og effekt Indledene studier i raske voksne Hovedparten af udviklingen i syge børn ICH E11 - WWW.ICH.GOV

Patientsikkerhed - korrekt anvendelse Etikettering og indlægssedler Kan det gøres bedre? Direktiv 2001/83/EF

Indlægssedlen Direktiv 2001/83/EF

Indlægssedlen Direktiv 2001/83/EF

Patientsikkerhed - korrekt anvendelse Etikettering og indlægssedler Fælles europæiske regler Få hindringer for særlig mærkning Ofte kompromis for at nationale ønsker kan forenes Vi kan gøre det bedre... Direktiv 2001/83/EF

Kan det blive endnu bedre?? Problem 50% af den medicin, der anvendes til børn er ikke teste på børn Fx SSRI Manglende effekt; særlige bivirkninger Ældre lægemidler

Fremtiden Forslag fra EU kommissionen Pisk og gulerod 25. Oktober 2004 Høring Videre politisk behandling Ikrafttrædelse tidligst 2006 Pisk og gulerod

Pisken Producenterne pålægges at planlægge undersøgelser i børn Alle nye lægemidler Nye formuleringer / adm. Veje Nye indikationer Udviklingsprogrammet vurderes af en pædiatrisk komité ved EMEA Mulighed for fritagelse

Guleroden Uanset udfaldet af undersøgelser: Lægemidler med patent + 6 mdr. ekstra databeskyttelse + 2 år ekstra databeskyttelse for lægemidler til sjældne sygdomme Lægemidler uden patent + 10 år databeskyttelse for den pædiatriske indikation Særlig mærkning: “P”

Konklusion Lægemidler til børn skal være afprøvet på børn! Det har været sløjt Nu går det meget godt Det kan blive endnu bedre