Samfundsøkonomiske gevinster og omkostninger ved udvikling af ”orphan drugs” v. Dorte Gyrd-Hansen Institut for Sundhedstjenesteforskning, SDU

Situationen i en nøddeskal:  Den enkelte PATIENT har – uanset hvor sjælden eller almindelig hans sygdom er – samme håb om at opnå sundhed.  INDUSTRIEN er selektive i deres finansieringsstrategi – og vil kun investere i aktiviteter, hvor der er rimelig chance for at dække omkostningerne (og mere til).  Hvis SAMFUNDETS betalingsvillighed ikke overstiger omkostningerne – så skal der ikke udvikles og forskes i den pågældende medicin

Lidt samfundsøkonomisk ”intuition”  Antagelse: der er begrænsede ressourcer – derfor har al ressource anvendelse en alternativomkostning  Den værdi som sundhedsgevinsterne har skal være større end værdien af den tabte sundhed (eller anden tabt nytte i samfundet – afhængig af finansieringskilde)

Den rette kalkulation af samfunds- omkostninger og benefits  Ny behandling for den lille patientgruppe har uden tvivl stor værdi for samfundet i form af  Øget sundhed for patienterne  Øget arbejdsevne blandt patienterne  Eventuelt besparelser fordi nuværende behandling kan undværes  Samtlige ressourcemæssige konsekvenser skal medtages når vi tæller omkostninger: +pris – produktionsgevinser – besparelser

Beslutningsregel: Benefits  netto omkostninger  Hvis omkostninger er større end betalingsvilligheden – så skal der ikke forskes og udvikles i ”orphan drugs”  En mulig situation: Benefits > omkostninger MEN industrien undervurderer samfundets benefits (=betalingsvilje)  En mulig situation: Benefits > omkostninger MEN der levnes ikke plads til en rimelig profit for industrien  Hvis usikkerhed vedrørende outcome af R&D er stor, så skal der kompenseres i form af højere profit

Hvornår er udvikling af ”orphan drugs” rentabelt for industrien?  Omkostninger til R&D < n*(p-c)  Hvis n er mindre kræves højere profitmargin og dermed højere pris (p)  Omkostninger til R&D usikker – hvilket medfører stor usikkerhed med hensyn til pris  Hvis patientgruppens størrelse (n) er lille, så er der sandsynlighed for at at prisen overstiger betalingsvilligheden – og industrien ikke kan dække sine omkostninger

Industrien er ikke altruistisk  Cream skimming problematik – ligesom bus- service i ydre områder.  Man har ikke incitamenter til at kryds- subsidiere, fordi det mindsker den samlede profit  Man satser på det sikre frem for det usikre. Ofte er dette ensbetydende med marginalt bedre produkter til patientgrupper, der i forvejen har gode behandlingstilbud

Signaler til industrien vigtig  Signalerer vi som samfund at vi er villige til at betale for nye produkter som er lidt bedre end de gamle – tvinger vi ikke industrien til at tænke i nye markeder. Dette giver mindre risiko villighed.  Større risikovillighed vil alt andet give større incitament til at kaste sig ud i R&D rettet mod orphan drugs.

Samfundets målsætninger  SAMFUNDET har en række hensyn at tage:  Optimering af sundhed givet de ressourcer der er til rådighed  Lighed i adgang til sundhedsvæsenet  De to målsætninger står ofte i modsætning – hvordan vægte mellem de to hensyn?  Hensyn til lighed kan give store alternativomkostninger –i form af tabt sundhed for andre patientgrupper.

Hvordan defineres lighed?  Hensyntagen til de små sygdomsgrupper?  Og dermed villighed til at betale en højere pris for sundhed for disse grupper – i lighedens navn?  Hvor store er alternativomkostningerne – hvor meget sundhed går tabt andetsteds?  Er det en acceptabel lighed? – kan vi som samfund acceptere at en lille – veldefineret- patientgruppe bruger en stor del af sundhedsbudgettet?

Hvordan prissætter industrien?  Industrien har typisk monopolstatus, dvs pris  omkostninger v. R&D og produktion  Der er asymmetrisk information vedr. industriens reelle omkostninger – hvilket gør det svært at regulere  PRIS=samfundets betalingsvilje for effektiv behandling  Større sundhedseffekter – højere pris  Større produktionsgevinster – højere pris  Større besparelser – højere pris

Hvis industrien har ”the upper hand”:  Så kan den samlede værdi i sundhedsvæsenet ikke øges – idet industrien vil høste gevinsten  Der er stor sandsynlighed for at omkostningerne bliver større end gevinsterne ….fordi ”samfundet”/politikerne står svagt i lyset af lighedsidealet, og industrien vinder ”tovtrækkeriet”

Problemstilling  Industri usikker vedrørende samfundets betalingsvillighed  intet marked  HVIS samfundet signalerer ubegrænset betalingsvillighed  PRIS   Politisk svært at sige nej til medicin rettet mod patienter, der ikke i forvejen har effektiv behandling (jf beta-inteferon sagen)

Løsninger???  Orphan drugs lovgivning  Længere periode med patent rettigheder (hvilket implicerer længere periode med PRIS>omkostninger – og dermed større mulighed for at dække R&D omkostninger, og derudover sikre sig profit)  Signal om betalingsvillighed (max PRIS) i patent perioden nødvendig for at reducere industriens usikkerhed, samt for at undgå at samfundet bliver ”taget som gidsel”  Usikkerhed om hvorvidt max PRIS i patentperioden kan dække omkostninger til R&D består

Løsninger???  Samarbejde mellem offentlige institutioner og private virksomheder  Har den fordel at det offentlige (muligvis) vil få større indsigt i de reelle omkostninger til R&D  Det offentlige kan være med til at tage beslutninger om R&D strategier – bl.a. ud fra omkostningshensyn.  Involverer aftale om profitmargin  Betyder at det offentlige påtager sig en del af usikkerheden. Den ligger ikke længere udelukkende hos industrien. Dermed kræves måske mindre profitmargin