Medicintilskudsnævnet Sådan arbejder Medicintilskudsnævnet Mogens Laue Friis Formand for Medicintilskudsnævnet Overlæge, dr. med.

Hvad laver vi? Rådgiver Lægemiddelstyrelsen om generelt tilskud Rådgiver Lægemiddelstyrelsen om revurderinger af tilskud Rådgiver Lægemiddelstyrelsen om individuelle tilskud Industrien søger på et bestemt lægemiddel – vi indstiller enten til: - generelt tilskud uden klausulering - generelt klausuleret tilskud - afslag LMS beslutter. 2) Ny anderledes opgave fra 2005. Vi vurderer hele lægemiddelgrupper indbyrdes - vi indstiller til: - ingen ændringer i tilskudsstatus - ændringer i tilskudsstatus fra uklausuleret til klausuleret tilskud eller omvendt - fratagelse af tilskud - generelt tilskud med eller uden klausul (for lægemidler som tidligere ikke har haft generelt tilskud) 3) Ordningen hvor lægerne kan søge om tilskud til sine patienters køb af lægemidler som ikke har generelt tilskud.

Generelt tilskud Vi vurderer om: - lægemidlet har en sikker og værdifuld terapeutisk effekt på en velafgrænset indikation prisen står i rimeligt forhold til dets behandlingsmæssige værdi lægemidlet falder under én eller flere af undtagelsesbestemmelserne Vi vurderer om det lægemiddel industrien søger om generelt tilskud til opfylder lovens krav for at få generelt dvs. automatisk tilskud. I dette kriterium ser vi den store forskel på hvad vi skal lægge vægt på ift hvad der skal vurderes når et lægemiddel skal godkendes til markedsføring. Vi skal vurdere værdien af den terapeutiske effekt og vi skal vurdere om indikationen for brug af lægemidlet er velafgrænset. Med andre ord skal vi se meget på hvordan lægemidlet skal anvendes i praksis. Hertil kommer at vi samtidig skal vurdere prisen som overhovedet ikke er et issue ifm godkendelsen. Fx * risiko for misbrug (sove-nevemedicin) * risiko for 1. valg hvor det ikke er hensigtsmæssigt (fedmemidler)

Generelt tilskud: grundlag for vurdering 1 Relevante dele af ansøgningen fra firma 2 Medicinsk votering og prisoversigt (sekretariatet) 3 Evt. sundhedsøkonomisk evaluering (DSI) 4 Evt. behandlingsvejledning fra Videnskabeligt Selskab 5 Evt. udtalelse fra eksterne eksperter 6 Evt. udenlandske guidelines Ad 5) Fordi ikke alle specialer er repræsenteret i MTN. Ad 6) fx fra Nice, FDA, andre nordiske lande eller EU

Hvad vægter vi ved generelt tilskud? lægemidlets effekt evt. sammenlignet med relevant anden behandling lægemidlets bivirkningsprofil evt. sammenlignet med relevant anden behandling behandlingsprisen evt. sammenlignet med relevant anden behandling Oplysninger om et lægemiddels effekt og bivirkninger får vi fra de kliniske studier der ligger til grund for godkendelsen af lægemidlet. For at vi kan vurdere om kriterierne for tilskud er opfyldt er det mest optimalt hvis de kliniske studier er foretaget overfor anden aktiv, relevant behandling og ikke kun placebo. Ved vurderingen af effekten benytter vi også vores erfaringer fra vores kliniske hverdag. Resultatet af vægtningerne af de 3 elementer, effekt, bivirkningsprofil og behandlingspris ( mulighederne er symboliseret ved de 3 pile) afgør vores indstilling til LMS – i sidste ende er det et lægefagligt SKØN som vi skal kunne begrunde.

Eks. på indstilling til generelt tilskud Avamys® (næsespray, suspension) Begrundelse: - effekt sammenlignelig med analoge lægemidler med tilskud - bivirkningsprofilen er mild - behandlingsprisen på niveau med analoge lægemidler med generelt tilskud Se selve indstillingen for yderligere kommentarer.

Eks. på indstilling til afslag til generelt tilskud Tamiflu® (kapsler, hårde og pulver til oral suspension) Begrundelse: - effekt ikke værdifuld på en velafgrænset indikation - risiko for uønsket overforbrug - forebyggelse af influenza er vaccination, som heller ikke har generelt tilskud Se MTN indstillingen hvor begrundelsen fremgår. Det står som et ex. I lovbemærkningerne at influenza vaccine ikke bør have generelt tilskud.

Revurdering Vi vurderer lægemidlers gældende tilskudsstatus i relation til: kriterierne for generelt tilskud / generelt klausuleret tilskud rationel lægemiddelanvendelse til gavn for patienterne og samfundet en hensigtsmæssig anvendelse af Regionernes penge Med virkning fra april 2005 vedtog Folketinget at tilskudsbeslutninger ikke skal have karakter af permanente beslutninger fordi forudsætningerne for den initiale tilskudsbeslutning om tilskud / ikke tilskud kan ændre sig over tid. Folketinget besluttede derfor at lægemidlers tilskudsstatus skal underkastes en regelmæssig revurdering hvert 5. år. Ideen til denne revurderingsproces kom fra et bredt sammensat Medicinudvalg hvor også industrien var repræsenteret. Ad 1) er kriterierne nu opfyldte, er de stadig opfyldte, er de kun opfyldt for visse pat. kategorier ( klausuleret tilskud). Ad 2) pba forbrugskortlægninger fra LMS´s lægemiddel statistik register. Ad 3) Kan vi få mere sundhed for pengene skal vi det så der er plads til nye behandlinger fx alle de pat. som i dag ikke er i antihypertensiv behandling. Personligt mener jeg at denne opgave er meget vigtig fordi vi her også får mulighed for at inddrage erfaringer fra den faktiske anvendelse af lægemidlerne og for at vurdere om den gældende tilskudsstatus har bidraget til en rationel anvendelse af lægemidlet. Jeg vil samtidig understrege at denne opgave er meget omfattende og tidskrævende fordi åbenhed i processen i f. t. patienter, læger og industri er afgørende vigtigt. Vi er derfor ikke kommet så langt som vi havde håbet men det vil Elisabeth fortælle mere om senere i dag.

Grundlaget for revurdering (I) 1 Nye kliniske studier herunder andre behandlingsalternativer 2 Forbrugskortlægninger 3 Erfaringer fra den kliniske hverdag 4 Evidensbaserede behandlingsrekommandationer fra videnskabelige selskaber 5 Prisoversigter Ad 3) Her spiller bidrag fra de Videnskabelige selskaber en stor rolle.

Grundlaget for revurdering (II) 6 Evt. nye sundhedsøkonomiske analyser 7 Evt. ændringer i forholdet mellem fordele og risici 8 Evt. antal ansøgninger om enkelttilskud 9 Evt. bidrag fra industrien 10 Internationale erfaringer Ad 7) Disse forhold kan have ændret sig siden lægemidlet kom på markedet. Ad 10) fx NICE, FDA, EU eller andre nordiske lande eks. Sverige som har en lignende tilskuds revurderingsproces.

Hvad vægter vi ved revurderingen? lægemidlets effekt evt. sammenlignet med relevant anden behandling lægemidlets bivirkningsprofil evt. sammenlignet med relevant anden behandling behandlingsprisen evt. sammenlignet med relevant anden behandling forbruget sammenlignet med evt. relevant anden behandling Det er de samme elementer som ved den initiale tilskudsvurdering vi skal vægte ved revurderingen. Men herudover skal vi altså også inddrage og vurdere forbruget om det ser rationelt ud sammenlignet med anden relevant behandling. Grundlaget er her som nævnt forbrugskortlægninger som vi også får input til fortolkning af fra industrien og videnskabelige selskaber.

Enkelttilskud Vores opgaver opstille vejledende kriterier for enkelttilskud deltage i ekspertgrupper kolesterolsænkende lægemidler (1996) osteoporose lægemidler (1997) lægemidler mod erektiv dysfunktion (1999) demens lægemidler (2003, 2007) udarbejde særlige ansøgningsskemaer behandle ansøgninger Enkelttilskudsordningen sikrer at patienter har mulighed for at få tilskud til lægemidler som ikke opfylder kriterierne for generelt tilskud. Udover i Norge og Island findes Enkelttilskudsordningen mig bekendt ikke i flere lande men det har nok noget at gøre med at landenes størrelser gør det muligt at administrere en ordning som denne. Personligt mener jeg at enkelttilskudsordningen er uundværlig fordi den gør det muligt at sikre patienterne tilskud til en rationel lægemiddelbehandling med de lægemidler som altså af den ene eller anden grund ikke opfylder kravene for generelt tilskud. Ad 1) de vejl. kriterier vi opstiller er til brug for lægerne og sekretariatet og vi opstiller dem evt. med hjælp fra ekstern ekspertise. Vi revurderer løbende de vejl. kriterier i takt med ny viden. Ad 3) hvor det er muligt og hensigtsmæssigt – det kommer Iben ind på senere i dag. Ad 4) vi behandler især ansøgninger om enkelttilskud til nye lægemidler og ansøgninger som ikke opfylder de vejl. kriterier og det gør vi på vores månedlige møder.

Enkelttilskud Eks. på vejledende kriterier - Grazax®: Patienten har dokumenteret, isoleret græspollenallergi Patienten kan ikke behandles sufficient med symptomatisk behandling med antihistaminer og kortikosteroider (præparatnavne skal oplyses) Patienten kan ikke immuniseres subcutant på grund af voldsomme lokalreaktioner, eller fordi vaccinationsplanen af helt særlige grunde ikke kan gennemføres (årsagen skal oplyses) De vejl. kriterier er fastlagt efter konsultation af Dansk Selskab for Allergologi. Ad 3) Det har været diskuteret om nåleskræk bør være et kriterier for tilskud til sublingual immunisering med Grazax og vi mener at det bør det hvis nåleskrækken har en sådan karakter at den subcutane immunisering ikke kan lade sig gennemføre fordi patienten fx besvimer. I disse tilfælde bevilges der enkelttilskud.

Eks. på ansøgning om enkelttilskud til Grazax® ”Rhinitis allergica” græs. Pt. Har dokumenteret græspollenallergi m. positiv priktest og allergenspec. IgE, som ikke kan behandles sufficient m. symptomatisk behandling. Såvel lokal som systemisk behandling m. antihistaminer og kortikoider har været forsøgt, Clarityn og Nasonex uden opnået symptomfrihed. Man har ikke kunnet gennemføre subcutan immunosering pga. voldsomme lokalreaktioner. Der søges derfor om offentligt tilskud til Grazax.” + Her ser vi et ex på en ansøgninger hvor alle 3 kriterier er opfyldte og ansøgningen er selvfølgelig imødekommet.

Eks. på ansøgning om enkelttilskud til Grazax® ”Ovenst. patient er ved gentagne gange testet pos. for græspollenallergi og kun dette. Er igennem nu mere end 10 sæsoner været i beh. med såvel antihistamin tabletform til systemisk behandling, ligesom antihistamin anvendt lokalt i form af øjendråber og næsespray. Herudover er han beh. med corticosteroider loaklt, ligesom der enkelte sæsoner har været givet systemisk steroid-beh. Forsøg med etablering af vaccination af allergener har måttet opgives p.g.a. en udtalt nåleskræk. Det skal understreges, at drengens høfebersymptomer i græssæsonen er særdeles voldsomme, hvilket bl.a. indbefatter nødvendigheden af, at han bliver væk fra skole og har dage, hvor han må holde sig indendørs bag lukkede døre og vinduer, for blot nogenlunde at kunne holde tilværelsen ud. Der søges hermed om tilskud til ovenst.” ÷ Her ser vi netop et ex på en ansøgning som er afslået fordi karakteren af den angivne nåleskræk ikke er beskrevet . Ydermere er der her tale om et barn på 14 år og ifølge produktresummeet mangler man klinisk erfaring med immunterapi til børn og unge under 18 år.

Afslutning Dialog Åbenhed Visioner Ad 1) Den dialog vi fører med omverdenen – med videnskabelige selskaber og industri - på tilskudsområdet foregår primært skriftligt og gennem LMS. Det står i vores forretningsorden at vi skal rådgive LMS. Derfor vil man opleve at vi ikke holder møder med læger og industri om konkrete ansøgninger. Personligt mener jeg at denne dialogform er den mest optimale fordi den sikrer at dokumentationen er i orden hele vejen rundt. Hertil kommer det rent lavpraktiske nemlig at nævnets læger er fuldtidsansatte rundt omkring på sygehuse og i praksis så skriftlig dialogform er den eneste praktisk mulige. Ad 2) Vores indstillinger om generelt tilskud ligger offentligt tilgængelige på LMS´s netsted. Det samme gør vores mødereferater, vores årsskrift og vores habilitetserklæringer. Så hånden på hjertet mener vi at vi har den størst mulige åbenhed i vores sagsbehandling. Ad 3) Vores største vision er at sikre at patienterne altid er i centrum i de vurderinger vi foretager det må vi aldrig glemme. Og at give LMS gode råd om forvaltning af medicintilskudsområdet som fx da vi for nyligt anbefalede at kompetencen om tilskud til vacciner flyttes til SS som i forvejen træffer beslutninger om vacciner i h. t. børnevaccinationsprogrammet. Det var MTN´s forslag.