Forskellige studietyper Forskningstræning i speciallægeuddannelsen Forskellige studietyper Merete Lund Hetland, professor, overlæge, ph.d . et dr. med. Glostrup Hospital og Københavns Universitet

Exposure Outcome

Smoking Rheumatoid arthritis

PTSD Sexuel dysfunktion

Stadie af nyrecancer Overlevelse

Bisfosfonatbehandling Osteonekrose

TNF hæmmer behandling Ledødelæggelser

Hvilke typer studie design står valget imellem, når man vil undersøge sammenhængen? Brainstorm

Klassiske typer af studiedesigns Randomiseret klinisk undersøgelse – RCT : Intervention! Kohortestudie Prospektivt Retrospektivt Case-control studie Tværsnitsundersøgelse Kasuistik Metaanalyse

Den randomiserede kliniske undersøgelse Randomiseret Prospektiv Placebo-kontrolleret Dobbeltblindet Patientantal på baggrund af styrkeberegning

Den randomiserede kliniske undersøgelse Særligt egnet til at undersøge effekten af en behandling Designet således at behandlingen er den eneste væsentlige forskel på de to grupper Lodtrækning bruges hertil For at få to sammenlignelige grupper. Er resultaterne forskellige i de to grupper, kan det tilskrives behandlingen Bias kan yderligere reduceres ved at blinde eller dobbeltblinde læge/patient Placebo-effekt

Den randomiserede kliniske undersøgelse Uparret: Gruppe A og Gruppe B får hver sin behandling, den ene gruppe er kontrolgruppen Parret: patienten er sin egen kontrol, fx hududslet behandles med A på den ene arm og B på den anden arm Overkrydsning: Patienten starter med behandling A (eller B) og krydser senere over til behandling B (eller A). Kan ikke anvendes ved kurative behandlinger/eller dødelige tilstande/behandlinger med ”carry over” effect Behandling A Behandling B Behandling A på højre arm Behandling B på venstre arm

Den randomiserede kliniske undersøgelse Omkostningstung Bureaukratisk Selektion af patienter Generaliserbarhed kan være lav Kræver a priori viden om sammenhænge Tester kun een hypotese ad gangen Tager lang tid at gennemføre Begrænset opfølgningstid Ikke egnet til at opdage sjældne eller sene bivirkninger Risiko for afbrydelse i utide pga uventede resultater

Epidemiologiske studier Epi= på Demos= folk Logos= lære

Observationelle Interventionelle Epidemiologiske studier Kasuistik Korrelationsstudie / associationsstudie Tværsnitsundersøgelse Case-kontrol studie Case-kohorte studie Kohorter Registerstudie Interventionelle Før-efter studier med ’historiske’ kontroller Kvalitetssikringsprojekter Komplekse interventioner med ændring af mange faktorer samtidigt

Epidemiologiske studier Ser på hyppigheder og kumulerede hyppigheder (prævalens, incidens, overlevelse) Beskriver sammenhænge (deskriptiv) Kan være prospektiv og retrospektiv og en kombination Inkluderer confoundere Anvender forskellige kilder: kliniske og parakliniske undersøgelser, kliniske registre, statistiske registre, spørgeskemaer m.v. Datakvaliteten (validiteten) kan variere meget Kan teste flere hypoteser samtidigt og genere nye hypoteser

Smoking Rheumatoid arthritis

Smoking Social class Rheumatoid arthritis

Epidemiologiske studier Relativt billige Mange patienter Lang opfølgningstid Høj generaliserbarhed

Tidsfaktoren er central for valg af studie design Time Past Present Future Randomised controlled trial (RCT) Assign exposure Assess outcome Cross-sectional study Assess outcome and exposure Case-control study Assess exposure Select based on outcome Prospective cohort Retrospective cohort Select based on exposure

Kvalitative studier Spørgeskemaer, ex. ventetider Interview, ex. Patienttilfredshed Observationer, ex. audit Mulighed for åbne spørgsmål til generering for nye hypoteser Mulighed for uventede fund til generering af nye hypoteser

II: Mindst 1 godt, kontrolleret studie Forskellige studietyper har forskellig evidens Ia: Metaanalyse af RCT Ib: Mindst 1 RCT II: Mindst 1 godt, kontrolleret studie III: Deskriptive studier (kohorte, case-kontrol, før-efter) IV: Ekspertkomité, konsensus Faldende styrke

Forhåndsviden fra litteraturen Ressourcer (personer, penge) Hvad bestemmer valg af studietype? Mål / hypotese Forhåndsviden fra litteraturen Ressourcer (personer, penge) Traditioner / lovgivninger Forsøgspersonerne